Select region:

Badanie kliniczne dotyczące doustnej azacytydyny w leczeniu zespołu mielodysplastycznego niskiego lub pośredniego ryzyka

Wybierz region:

Nawigacja:

    O czym jest badanie?

    To jest badanie medyczne dotyczące choroby krwi i szpiku kostnego, zwanej zespołem mielodysplastycznym niskiego lub pośredniego ryzyka. Dotyczy ono leku znanego jako doustna azacytydyna. W tym badaniu część pacjentów otrzyma doustną azacytydynę wraz z leczeniem wspomagającym (takim jak leki kontrolujące objawy, transfuzje krwi itp.), podczas gdy pozostali otrzymają placebo (substancję bez działania medycznego) wraz z leczeniem wspomagającym. Badacze będą obserwować, jak każdy pacjent reaguje, aby lepiej zrozumieć, czy lek pomaga i czy jest bezpieczny.

    Dowiedz się więcej o badaniu

      Akceptuję Regulamin i Politykę prywatności*

      Wyrażam zgodę na przesyłanie przez Operatora Serwisu informacji handlowej*

      Wyrażam zgodę na wykorzystywanie przez Operatora Serwisu telekomunikacyjnych urządzeń końcowych i systemów automatycznie wywołujących w komunikacji marketingowej*

      Success

      Twój formularz został przesłany prawidłowo!

      Error

      Przepraszamy! Twój formularz nie został prawidłowo przesłany. Sprawdź błędy powyżej.

      Lokalizacje

      Gdzie mogę wziąć udział w badaniu?

      Aalborg

      Aarhus

      Alexandroupolis

      Angers

      Barcelona

      Bologna

      Brno

      Chaidari

      Dresden

      Duisburg

      Gothenburg

      Hamburg

      Hradec Králové

      Katowice

      Kempten

      Leipzig

      Lille

      Linz

      Lund

      Munich

      Mutlangen

      Nice

      Odense

      Olsztyn

      Paris

      Pavia

      Pessac

      Reggio Calabria

      Rome

      Rozzano

      Salzburg

      Stockholm

      Thessaloniki

      Tours

      Vienna

      Villejuif

      Wrocław

      Możesz wziąć udział w badaniu:

      Jakie są kolejne kroki w badaniu?

      Dowiedz się jak skonstruowane jest badanie.

      Oto kroki, jakie pacjent musi podjąć w tym badaniu klinicznym:

      1. Kwalifikacja do badania – pacjent musi spełniać kryteria włączenia, m.in.:
        • Zdiagnozowany zespół mielodysplastyczny (MDS) o niskim lub pośrednim ryzyku według klasyfikacji IPSS-R
        • Stan sprawności ECOG 0, 1 lub 2
      2. Randomizacja do jednej z grup:
        • Faza I – doustny azacytydyna w dawce 1 lub dawce 2
        • Faza II – doustny azacytydyna w dawce RP3D (rekomendowana dawka dla fazy 3) lub placebo
      3. Przyjmowanie przypisanego leku (azacytydyna doustna lub placebo) przez określoną liczbę cykli:
        • Faza 2 – 6 cykli plus 28 dni (do 24 tygodni)
        • Faza 3 – średnio 1 rok
      4. Wizyty kontrolne i badania w trakcie leczenia, m.in.:
        • Ocena bezpieczeństwa (działania niepożądane)
        • Ocena skuteczności (np. remisja, przeżycie, niezależność od transfuzji)
        • Ocena jakości życia (kwestionariusze)
      5. Obserwacja po zakończeniu leczenia, do 5 lat (faza 3)

      Całkowity czas trwania badania to średnio 1 rok leczenia plus do 5 lat obserwacji, łącznie około 6 lat. Dokładna liczba cykli leczenia i harmonogram zależą od przypisanej grupy i fazy badania.


      Choroby, w których prowadzone jest badanie

      Jakie schorzenie kwalifikuje mnie do badania?

      Aby wziąć udział w tym badaniu klinicznym, musisz mieć zdiagnozowany zespół mielodysplastyczny (MDS) o niskim lub pośrednim ryzyku według klasyfikacji IPSS-R (Międzynarodowy Wskaźnik Prognostyczny Zrewidowany).

      Konkretnie, wymagane jest:

      • Udokumentowana diagnoza MDS zgodnie z klasyfikacją WHO z 2016 r., która spełnia kryteria IPSS-R dla choroby niskiego lub pośredniego ryzyka (wynik IPSS-R między 1,5 a 4,5)

      Diagnoza MDS, klasyfikacja WHO i klasyfikacja ryzyka wg IPSS-R będą prospektywnie określane przez niezależną centralną ocenę patologiczną i cytogenetyczną oraz odpowiednie wyniki badań laboratoryjnych.

      Inne schorzenia wykluczone z udziału w badaniu to:

      • Hipoplastyczny zespół mielodysplastyczny (MDS) z komórkowością szpiku ≤ 10%
      • MDS z nadmiarem blastów-2 (MDS-EB2)

      Kryteria włączenia i wyłączenia

      Jakie warunki muszę spełniać aby dołączyć do badania?

      Kiedy kwalifikuję się do badania?

      Aby wziąć udział w badaniu, należy spełnić następujące kryteria:

      Rozpoznanie:
      – Udokumentowane rozpoznanie zespołu mielodysplastycznego (MDS) zgodnie z klasyfikacją WHO z 2016 r., spełniające kryteria klasyfikacji Międzynarodowego Wskaźnika Rokowniczego (IPSS-R) o niskim lub pośrednim ryzyku (wynik IPSS-R między 1,5 a 4,5).
      MDS to grupa chorób szpiku kostnego, w których dochodzi do zaburzeń wytwarzania krwinek. IPSS-R to system oceny rokowniczej w MDS, uwzględniający m.in. odsetek blastów w szpiku, rodzaj zmian cytogenetycznych, stopień niedokrwistości, małopłytkowości i neutropenii. Na jego podstawie wyróżnia się bardzo niskie, niskie, pośrednie, wysokie i bardzo wysokie ryzyko.

      Stan sprawności:
      – Stan sprawności w skali ECOG (Eastern Cooperative Oncology Group) 0, 1 lub 2.
      Skala ECOG służy do oceny ogólnego stanu pacjenta i jego zdolności do codziennej aktywności:
      0 – normalna aktywność, brak ograniczeń
      1 – obecność objawów choroby, chory zdolny do lekkiej pracy
      2 – zdolny do samoobsługi, niezdolny do pracy, spędza w łóżku mniej niż połowę dnia
      3 – ograniczona zdolność do samoobsługi, spędza w łóżku ponad połowę dnia
      4 – konieczność stałej opieki, spędza w łóżku cały dzień

      Co wyklucza mój udział w badaniu?

      Nie możesz wziąć udziału w badaniu, jeśli:

      Miałeś wcześniej nowotwory złośliwe
      – oczekiwana mediana długości życia musi wynosić co najmniej 12 miesięcy w momencie włączenia
      – nie możesz otrzymywać aktywnego leczenia jakiegokolwiek rodzaju przez co najmniej 24 tygodnie przed randomizacją (w tym immunoterapii lub terapii celowanej)

      Masz hipoplastyczny zespół mielodysplastyczny (MDS)
      – komórkowość szpiku kostnego wynosi 10% lub mniej

      Zdiagnozowano u Ciebie MDS z nadmiarem blastów-2 (MDS-EB2)
      – jest to podtyp MDS z 10-19% blastów w szpiku

      Otrzymywałeś wcześniej leczenie azacytydyną, decytabiną lub innym środkiem hipometylującym
      – azacytydyna i decytabina to leki stosowane w leczeniu MDS

      Ponadto obowiązują inne kryteria włączenia/wyłączenia zdefiniowane w protokole badania klinicznego.


      Badany Produkt Leczniczy

      Jaki produkt leczniczy będzie badany?

      W badaniu stosowane są następujące leki:

      • Doustna azacytydyna (ONUREG) – eksperymentalny lek przeciwnowotworowy, inhibitor metabolizmu komórkowego. W badaniu oceniana jest skuteczność i bezpieczeństwo doustnej azacytydyny w połączeniu z najlepszą opieką wspomagającą u pacjentów z zespołem mielodysplastycznym niskiego lub pośredniego ryzyka wg IPSS-R.
      • Placebo dla doustnej azacytydyny – nieaktywna substancja podawana w celu porównania z aktywnym lekiem. Grupa pacjentów otrzymująca placebo wraz z najlepszą opieką wspomagającą stanowi grupę kontrolną w badaniu.

      Co wiadomo na temat tej substancji?

      W badaniu klinicznym biorą udział następujące substancje czynne:

      • Doustna azacytydyna (Oral-Aza, ONUREG®)
        • Azacytydyna jest znanym lekiem przeciwnowotworowym z grupy antymetabolitów, używanym w leczeniu zespołów mielodysplastycznych i niektórych białaczek. Jest to zatem substancja dobrze poznana i opisana w literaturze medycznej.
      • Placebo dla doustnej azacytydyny
        • Placebo to substancja obojętna, nie zawierająca aktywnego leku. Stosowanie placebo w grupie kontrolnej jest standardową praktyką w badaniach klinicznych z randomizacją i podwójnie ślepą próbą. Placebo jako takie nie jest aktywną substancją leczniczą.

      Podsumowując, azacytydyna to znany medycynie lek o udowodnionym działaniu, natomiast placebo jest substancją nieaktywną stosowaną w celach kontrolnych i porównawczych.


      ID Badania

      CT-EU-00041903

      Status rekrutacji

      Trwa rekrutacja pacjentów

      Początek badania

      2 lata temu

      Badana substancja