Select region:

Badanie nad skutecznością leku Itacitinib w leczeniu zespołu aktywacji makrofagów u dzieci (HLH)

Wybierz region:

Nawigacja:

    O czym jest badanie?

    W tym badaniu naukowcy badają skuteczność leku o nazwie Itacitinib w leczeniu zespołu aktywacji makrofagów u dzieci (HLH), rzadkiej choroby charakteryzującej się atakiem układu odpornościowego na własne komórki i tkanki. Uważa się, że Itacitinib może przynieść korzyści, ponieważ może zaburzać wytwarzanie niektórych substancji zapalnych w organizmie, potencjalnie łagodząc szkodliwe skutki HLH. Początkowo to nowe podejście terapeutyczne będzie podawane uczestnikom z łagodniejszymi postaciami HLH. Głównymi celami badania są ocena skuteczności leku po 15-dniowym okresie, określenie częstości całkowitej odpowiedzi na leczenie oraz identyfikacja działań niepożądanych niezwiązanych z HLH. Jeśli stan pacjenta pogorszy się podczas przyjmowania Itacitibu, lek zostanie odstawiony, a pacjenci otrzymają specyficzne leczenie HLH.

    Dowiedz się więcej o badaniu

      Akceptuję Regulamin i Politykę prywatności*

      Wyrażam zgodę na przesyłanie przez Operatora Serwisu informacji handlowej*

      Wyrażam zgodę na wykorzystywanie przez Operatora Serwisu telekomunikacyjnych urządzeń końcowych i systemów automatycznie wywołujących w komunikacji marketingowej*

      Success

      Twój formularz został przesłany prawidłowo!

      Error

      Przepraszamy! Twój formularz nie został prawidłowo przesłany. Sprawdź błędy powyżej.

      Lokalizacje

      Gdzie mogę wziąć udział w badaniu?

      Bobigny

      Możesz wziąć udział w badaniu:

      France: Bobigny.


      Jakie są kolejne kroki w badaniu?

      Dowiedz się jak skonstruowane jest badanie.

      Według informacji zawartych w opisie tego badania klinicznego, pacjenci biorący udział będą:

      1. Przyjmować lek Itacitinib w dawce 300 mg doustnie każdego dnia przez 30 dni. Dawka może być zmniejszona do 200 mg ze względów bezpieczeństwa, jeśli wystąpią działania niepożądane lub jeśli pacjent przyjmuje jednocześnie silny inhibitor CYP3A.
      2. Podlegać ocenie skuteczności leczenia Itacinibem:
        • w 8. dniu leczenia
        • w 15. dniu leczenia
        • w dniu rozpoczęcia leczenia przyczynowego, jeśli pacjenci otrzymywali Itacinib przez co najmniej 7 dni (do 15. dnia)
        • w 30. dniu leczenia
        • w 90. dniu leczenia
      3. Monitorowani pod kątem toksyczności Itacinibu, niezwiązanej z przebiegiem HLH (cytopenia, pogorszenie parametrów wątrobowych, wtórne infekcje) przez 21 miesięcy.

      W przypadku pogorszenia stanu, leczenie Itacinibem zostanie przerwane i zastąpione specyficzną dla HLH terapią, jak np. etopozyd (VP16).


      Choroby, w których prowadzone jest badanie

      Jakie schorzenie kwalifikuje mnie do badania?

      Aby zakwalifikować się do udziału w tym badaniu klinicznym, musisz mieć zdiagnozowany zespół hemofagocytowy (HLH – Hemophagocytic Lymphohistiocytosis) o umiarkowanym nasileniu. W szczególności:

      • Jeśli masz młodzieńcze idiopatyczne zapalenie stawów o przebiegu układowym (systemic juvenile idiopathic arthritis), to kwalifikujesz się jako mający HLH
      • Nie możesz mieć ciężkiej postaci HLH z niewydolnością narządową

      Badanie wyklucza pacjentów z pewnymi chorobami, takimi jak:

      • Aktywne zakażenie wirusem zapalenia wątroby typu B (HBV) lub C (HCV) wymagające leczenia lub z ryzykiem reaktywacji HBV
      • Zakażenie HIV z wykrywalną wiremią
      • Nawracające infekcje w wywiadzie, w tym HBV, HCV

      Inne kryteria włączenia i wyłączenia dotyczą m.in. wieku (powyżej 18 lat), zgody na udział, niewydolności narządowych, wyników badań laboratoryjnych czy udziału w innych badaniach klinicznych.


      Kryteria włączenia i wyłączenia

      Jakie warunki muszę spełniać aby dołączyć do badania?

      Kiedy kwalifikuję się do badania?

      Aby wzi???? udzia?? w badaniu, nale??y spe??ni?? nast??puj??ce kryteria w????czenia:

      Wiek

      • Pacjenci w wieku powy??ej 18 lat

      Zgoda

      • Pacjent wyra??a ??wiadom?? pisemn?? zgod?? na udzia?? w badaniu przed rekrutacj?? i zgadza si?? post??powa?? zgodnie z protoko??em

      Diagnoza

      • Pacjenci ze znan?? uog??lnion?? m??odzie??cz?? artropatia idiopatyczn?? s?? klasyfikowani jako maj??cy limfohistiocytoz?? hemofagocytarn?? (HLH)

      Test ci????owy

      • Negatywny test ci????owy dla kobiet w wieku rozrodczym
      • Kobiety w wieku rozrodczym powinny stosowa?? niezawodn?? antykoncepcj?? przez ca??y czas trwania badania

      Ubezpieczenie

      • By?? albo stowarzyszonym, albo beneficjentem kategorii ubezpieczenia spo??ecznego

      Co wyklucza mój udział w badaniu?

      Oto lista warunków, które uniemożliwiają uczestnictwo w badaniu, wraz z wyjaśnieniem terminów medycznych:

      • 1. Niewydolność narządów:
        Zamieszanie – stan zaburzenia świadomości.
        Organic kidney failure KDIGO 2 criteria – organiczna niewydolność nerek według kryteriów KDIGO 2, czyli umiarkowana niewydolność nerek.
        Liver failure (Factor V below 50%) – niewydolność wątroby, wskaźnik czynnika V poniżej 50%, wskazuje na poważne zaburzenie funkcji wątroby.
        Heart failure – niewydolność serca, zaburzenie pracy serca.
        Respiratory failure – niewydolność oddechowa, problemy z oddychaniem.
      • 2. Fibrinogen poniżej 0,50 g/l, płytki krwi poniżej 20G/L:
        Fibrinogen – białko odpowiedzialne za krzepnięcie krwi.
        Platelets – płytki krwi; ich poziom poniżej 20G/L wskazuje na ryzyko krwawienia.
      • 3. Wskazanie na przeniesienie do oddziału intensywnej terapii w przypadku niewydolności narządu wymagającej asysty:
        Dialysis, Ventilation (assisted or VNI), shock – dializa, wentylacja (asystowana lub nieinwazyjna), wstrząs.
      • 4. Kobiety w ciąży lub karmiące piersią.
      • 5. Pacjenci biorący udział w innym badaniu interwencyjnym.
      • 6. Alergia, nadwrażliwość lub nietolerancja na jakikolwiek składnik ITACITINIB lub substancji pomocniczych, lub podobne związki.
      • 7. Obecne lub przewlekłe infekcje, w tym HBV, HCV:
        HBV (Hepatitis B virus), HCV (Hepatitis C virus) – wirusowe zapalenia wątroby typu B i C.
      • 8. Uczestnicy z aktywnym zakażeniem HBV lub HCV wymagające leczenia lub ryzykiem reaktywacji HBV (pozytywna serologia antygenu HBs).
      • 9. Osoby pozytywne dla przeciwciała HCV i pozytywne PCR RNA HCV:
        PCR RNA HCV – test RNA wykorzystywany do wykrycia wirusa HCV.
      • 10. Infekcja HIV z pozytywnym ładunkiem wirusowym.
      • 11. Osoby prawne (w tym osoby pod opieką sądową).
      • 12. Pełnoletni pod opieką prawną, pod nadzorem sądowym.
      • 13. Osoby pozbawione wolności na mocy decyzji sądowej lub administracyjnej.
      • 14. Pacjenci pod opieką psychiatryczną bez ich zgody.
      • 15. Osoby umieszczone w instytucji społecznej w celach innnych niż badanie.
      • 16. Osoby pod prawną ochroną (pod opieką prawną lub kuratelą).
      • 17. Osoby niezdolne do wyrażenia zgody.

      Badany Produkt Leczniczy

      Jaki produkt leczniczy będzie badany?

      W badaniu zaangau017cowane su0105 nastu0119puju0105ce leki:

      1. Itacitinib (substancja czynna: itacitinib) – Itacitinib jest inhibitorem kinazy JAK-1. W badaniu bu0119dzie podawany doustnie w dawce 300 mg codziennie przez 30 dni pacjentom z nieciu0119u017cku0105 postaciu0105 limfohistiocytozy hemofagocytarnej (HLH). Celem jest sprawdzenie skutecznou015bci itacitinibu w leczeniu HLH. Zaku0142ada siu0119, u017ce itacitinib mou017ce byu0107 skuteczny poprzez hamowanie produkcji i dziau0142ania interferonu gamma oraz innych cytokin prozapalnych.
      2. Silne inhibitory CYP3A (np. ketokonazol, klarytromycyna) – nie su0105 one bezpou015brednio podawane w badaniu, ale jeu015bli pacjent je przyjmuje, dopuszczalne jest zmniejszenie dawki itacitinibu do 200 mg w celu unikniu0119cia dziau0142au0144 niepou017cu0105danych. Inhibitory CYP3A mogu0105 zwiu0119kszau0107 stu0119u017cenie itacitinibu we krwi.

      Co wiadomo na temat tej substancji?

      Tak, substancje czynne biorące udział w tym badaniu klinicznym są już znane medycynie i literaturze medycznej:

      • Itacitinib
        • Itacitinib jest inhibitorem kinazy JAK-1, który hamuje działanie prozapalnej cytokiny interferonu-gamma (IFN-gamma). Skuteczność itacitinibu w leczeniu limfohistiocytozy hemofagocytarnej (HLH) była już wcześniej sugerowana w badaniach przedklinicznych na modelach mysich.

      Badanie to ma na celu potwierdzenie skuteczności itacitinibu w leczeniu niecieżkich postaci HLH u dorosłych pacjentów, jako potencjalnie mniej toksycznej i bardziej efektywnej alternatywy dla obecnie stosowanych kortykosteroidów. Sam mechanizm działania leku, polegający na hamowaniu szlaku sygnałowego JAK/STAT i cytokin zapalnych, jest dobrze poznany w kontekście nowotworów hematologicznych i zaburzeń autozapalnych.


      ID Badania

      CT-EU-00088814

      Status rekrutacji

      Recruting new patients

      Początek badania

      2 lata temu