Select region:

Badanie nad KRT-232 w połączeniu z ruksolitynibem u pacjentów z włóknieniem szpiku

Wybierz region:

Nawigacja:

    O czym jest badanie?

    Niniejsze badanie kliniczne dotyczy nowego leku o nazwie KRT-232 przyjmowanego doustnie. Badanie ma na celu sprawdzenie, czy połączenie KRT-232 z istniejącym lekiem ruksolitynibem może pomóc osobom ze zwłóknieniem szpiku, które nie reagują wystarczająco dobrze na samo przyjmowanie ruksolitynibu.

    Głównym celem pierwszej części badania jest znalezienie właściwej dawki KRT-232 do stosowania w skojarzeniu z ruksolitynibem. Będą uważnie przyglądać się wszelkim skutkom ubocznym, aby upewnić się, że dawka jest bezpieczna. W drugiej części sprawdzą, czy połączenie obu leków może zmniejszyć rozmiar śledziony o co najmniej 35% po 6 miesiącach leczenia.

    Dowiedz się więcej o badaniu

      Akceptuję Regulamin i Politykę prywatności*

      Wyrażam zgodę na przesyłanie przez Operatora Serwisu informacji handlowej*

      Wyrażam zgodę na wykorzystywanie przez Operatora Serwisu telekomunikacyjnych urządzeń końcowych i systemów automatycznie wywołujących w komunikacji marketingowej*

      Success

      Twój formularz został przesłany prawidłowo!

      Error

      Przepraszamy! Twój formularz nie został prawidłowo przesłany. Sprawdź błędy powyżej.

      Lokalizacje

      Gdzie mogę wziąć udział w badaniu?

      Aachen

      Angers

      Barcelona

      Bologna

      Caen

      Catania

      Halle

      Jena

      Krakow

      Las Palmas de Gran Canaria

      Le Mans

      Mainz

      Marseille

      Meldola

      Montpellier

      Mutlangen

      Opole

      Paris

      Pleven

      Salamanca

      Sofia

      Tours

      Varese

      Możesz wziąć udział w badaniu:

      Jakie są kolejne kroki w badaniu?

      Dowiedz się jak skonstruowane jest badanie.

      W tym badaniu klinicznym pacjenci będą otrzymywać lek KRT-232 w połączeniu z ruksolitynibem. Oto kluczowe kroki dla pacjentów biorących udział w badaniu:

      1. Pacjenci będą przyjmować KRT-232 doustnie raz dziennie przez pierwsze 7 dni w każdym 28-dniowym cyklu. W dniach 8-28 cyklu nie będą przyjmować KRT-232.
      2. Jednocześnie pacjenci będą kontynuować przyjmowanie ruksolitynibu doustnie (lek Jakafi lub Jakavi).
      3. Badanie będzie trwać do 43 miesięcy, podczas których będzie monitorowana odpowiedź kliniczna, objętość śledziony oraz objawy mielofibrozy.
      4. Głównym punktem oceny będzie zmniejszenie objętości śledziony w 24 tygodniu badania, mierzone za pomocą rezonansu magnetycznego lub tomografii komputerowej.

      Harmonogram badania wygląda następująco:

      • Badanie rozpoczęło rekrutację w styczniu 2021.
      • Szacowany termin zakończenia badania to październik 2024.

      Pacjenci będą więc przyjmować leki KRT-232 i ruxolitynib w cyklach przez okres do 43 miesięcy, z regularną oceną skuteczności i bezpieczeństwa terapii przez cały ten czas.


      Choroby, w których prowadzone jest badanie

      Jakie schorzenie kwalifikuje mnie do badania?

      W oparciu o kryteria kwalifikacyjne, aby wziąć udział w badaniu, musisz cierpieć na jedną z następujących chorób:

      • Pierwotne zwłóknienie szpiku (PMF): Rzadkie zaburzenie szpiku kostnego, które zakłóca normalną produkcję krwinek w organizmie. Rezultatem są rozległe blizny w szpiku kostnym, prowadzące do ciężkiej anemii, osłabienia, zmęczenia i często powiększenia śledziony i wątroby.
      • Zwłóknienie szpiku po czerwienicy prawdziwej (MF po PV): stan, który może wystąpić u niektórych pacjentów, u których wcześniej zdiagnozowano czerwienicę prawdziwą (PV), nowotwór krwi, w którym szpik kostny wytwarza zbyt dużo czerwonych krwinek. Z biegiem czasu PV może przekształcić się w poważniejszą postać zwłóknienia szpiku.
      • Zwłóknienie szpiku po samoistnej trombocytemii (MF po ET): stan, który może rozwinąć się u niektórych pacjentów, u których wcześniej zdiagnozowano nadpłytkowość samoistną (ET), zaburzenie polegające na wytwarzaniu przez organizm zbyt dużej liczby płytek krwi. W niektórych przypadkach ET może rozwinąć się w zwłóknienie szpiku.

      Kryteria włączenia i wyłączenia

      Jakie warunki muszę spełniać aby dołączyć do badania?

      Kiedy kwalifikuję się do badania?

      Kryteria włączenia:

      1. Potwierdzona przez lekarza diagnoza pierwotnego zwłóknienia szpiku (PMF), zwłóknienia szpiku po czerwienicy prawdziwej (post-PV MF) lub zwłóknienia szpiku po samoistnej nadpłytkowości (post-ET MF), zgodnie z kryteriami Światowej Organizacji Zdrowia (WHO)
      2. Leczenie ruksolitynibem przez co najmniej 18 tygodni przed włączeniem do badania i stosowanie stabilnej dawki ruksolitynibu przez 8 tygodni przed włączeniem
      3. Powiększenie śledziony wyczuwalne co najmniej 5 cm poniżej lewego łuku żebrowego (LLCM) lub objętość śledziony co najmniej 450 cm3 w badaniu MRI lub CT
      4. Co najmniej 2 objawy o nasileniu minimum 1 punkt wg kwestionariusza oceny objawów zwłóknienia szpiku (MFSAF v4.0 – Myelofibrosis Symptom Assessment Form version 4.0)
      5. Stan sprawności 0-2 wg skali ECOG (Eastern Cooperative Oncology Group). Skala ta ocenia ogólną sprawność i samodzielność pacjenta w zakresie codziennych czynności:
        • 0 – pełna aktywność, bez ograniczeń
        • 1 – obecność objawów choroby, możliwa chodzenie i lekka praca
        • 2 – zdolność do samoobsługi, ale niezdolność do pracy, spędza w łóżku mniej niż 50% dnia

      Co wyklucza mój udział w badaniu?

      Nie można wziąć udziału w badaniu, jeśli:

      1. Pacjent ma mutacje genu TP53 – mutacje w tym genie są związane z gorszym rokowaniem i mogą wpływać na odpowiedź na leczenie
      2. Nastąpiła progresja choroby lub pogorszenie stanu klinicznego podczas leczenia ruksolitynibem – badanie jest przeznaczone dla pacjentów, którzy odnoszą korzyść z leczenia ruksolitynibem, ale nie jest ona optymalna
      3. Pacjent miał udokumentowaną odpowiedź śledziony na ruksolitynib – celem badania jest poprawa odpowiedzi ze strony śledziony u pacjentów z niewystarczającą odpowiedzią
      4. Pacjent przebył splenektomię (usunięcie śledziony) – nie będzie możliwa ocena wpływu leczenia na wielkość śledziony
      5. Pacjent otrzymywał wcześniej inhibitory MDM2 lub terapię ukierunkowaną na p53 – mogłoby to zaburzyć ocenę skuteczności i bezpieczeństwa badanego leku

      Badany Produkt Leczniczy

      Jaki produkt leczniczy będzie badany?

      Oto lista leków objętych badaniem:

      • KRT-232 (navtemadlin): Lek eksperymentalny badany w skojarzeniu z ruksolitynibem. KRT-232 podaje się doustnie raz dziennie przez 7 dni, po których następuje 21 dni przerwy w leczeniu w 28-dniowych cyklach. Celem badania jest określenie zalecanej dawki II fazy (RP2D) KRT-232 w skojarzeniu z ruksolitynibem.
      • Ruksolitynib (Jakafi, Jakavi): Zatwierdzony lek do leczenia zwłóknienia szpiku. Ruksolitynib podaje się doustnie. Pacjenci biorący udział w badaniu musieli być leczeni ruksolitynibem przez co najmniej 18 tygodni przed przystąpieniem do badania i przyjmować stałą dawkę przez 8 tygodni przed przystąpieniem do badania. Badanie ocenia bezpieczeństwo i skuteczność skojarzenia KRT-232 z ruksolitynibem u pacjentów, u których odpowiedź na sam ruksolitynib była suboptymalna.

      Co wiadomo na temat tej substancji?

      1. KRT-232: jako lek eksperymentalny nie jest jeszcze dobrze ugruntowany w literaturze medycznej.
      2. Ruksolitynib (Jakafi, Jakavi): Ruksolitynib jest już zatwierdzonym lekiem na zwłóknienie szpiku. Jest to znana i ustalona metoda leczenia tego schorzenia w medycynie i literaturze medycznej.

      ID Badania

      CT-EU-00116279

      Status rekrutacji

      Trwa rekrutacja pacjentów

      Początek badania

      3 lata temu